A génterápia rendkívül intenzíven kutatott terület, különösen az emberi genom részletes feltérképezése óta. Az eljárás lényege, hogy a célsejtekbe egy megfelelő génszakaszt juttatnak be (általában plazmid formájában), amely kiküszöböli egy hibás génváltozat hatását, vagy megváltoztatja egy adott gén expresszióját. A kutatók nagy reményeket fűznek a génterápia humán alkalmazásához, különösen monogénes betegségekben.

A legnagyobb kihívást jelenleg a hagyományos gyógyszermolekuláknál jóval nagyobb méretű génszakaszok sejtekbe juttatása jelenti. Hordozóeszközként korábban főként vírusokat használtak, de ma már számos kísérlet folyik különböző pozitív töltésű - és ezért a DNS-molekulához kötődő - polimerekkel, például kationos polilipidekkel.

A Proceedings of the National Academy of Sciences (PNAS) e heti számában ismertetett kísérleteikben Theresa Reineke és kollégái oligoetilénamid-polikationokat alkalmaztak hordozómolekulaként, amelyek a DNS-molekulákkal komplexet alkotva nanorészecskéket hoznak létre. Az ily módon "újracsomagolt" DNS védve van a sejten belüli nukleázok hasításától. A kutatók a hordozópolimer jelölésére kétféle lantanidát használtak: európiumot (Eu3+), amely lumineszcenciájának köszönhetően fluoreszcenciamikroszkóppal, illetve gadoliniumot (Gd3+), amely paramágnesessége miatt MRI-vel detektálható. Az előbbi jelölést alkalmazva a komplexek útja a sejten belül, az utóbbival pedig a szövetekben is nyomon követhető. A vizsgált sejttenyészetekre a bejuttatott komplexeknek nem volt toxikus hatása.

Dr. Reineke elmondása szerint a bevitt génszakaszok nyomonkövetése lehetővé teszi, hogy jobban megértsék a génbevitel mechanizmusát, és monitorozzák annak hatékonyságát, ami a génalapú gyógyszerek kifejlesztéséhez elengedhetetlen.

Víg Julianna

Forrás:
Polymer beacons for luminescence and magnetic resonance imaging of DNA delivery
10.1073/pnas.0904860106
Hiperhivatkozás

Hozzászólások:

Nincs hozzászólás ehhez a cikkhez.

A hozzászóláshoz be kell jelentkeznie.

 

Több cardiovascularis rizikófaktor kombinációs kezelésének haszna és az egytablettás forma további előnye

A Framingham cardiovascularis epidemiológiai vizsgálat tárta fel elsőként, hogy a fő rizikófaktoroknak milyen jelentőségük van a leendő cardiovascularis események kialakulása szempontjából. Arra is fény derült, hogy amennyiben több kockázati tényező párhuzamosan, együtt van jelen, akkor az egyedi tényezők fennállásakor észlelhető abszolút rizikóértéknek nem a számtani összegződése, hanem általában ennek többszöröse jelentkezik.

Tovább

A nátrium-glükózkotranszportergátlók: új gyógyszercsoport kerülhet a diabetológusok fegyvertárába

A diabetológus célja, hogy olyan antidiabetikumokat használjon, melyek a vércukorszint- csökkentésen túlmenően mérséklik az inzulinrezisztenciát, testsúlycsökkentő hatásuk van, és lehetőleg nem okoznak hypoglykaemiát, valamint nem károsítják a pancreas β-sejtjeit.

Tovább

Diabeteses láb szindróma: patomechanizmus, klinikai kép, korszerű terápia, megelőzés

A diabeteses láb szindróma a cukorbetegség jellegzetes, idült szövődménye, kialakulására mind 1-es, mind 2-es típusú diabetesben számíthatunk, elsősorban hosszú betegségtartam és tartósan rossz anyagcserehelyzet esetén. A patomechanizmusban döntően a neuropathia diabetica, kisebb részben a vascularis érintettség játszik szerepet.

Tovább

A 2-es típusú diabetesben szenvedők antidiabetikus terápiája - Az inkretinmimetikumok alkalmazásának helye

Az inkretinmimetikumok az antidiabetikumok új csoportját képezik. A β-sejteken saját receptorukhoz kötődnek, és glükózdependens módon növelik az inzulinszekréciót, ezért csak ritkán okoznak hypoglykaemiát.

Tovább